[发明专利]靶向β-珠蛋白基因的gRNA分子，其合成方法和修正突变类型的方法在审
| 申请号： | 202110493308.4 | 申请日： | 2021-05-07 |
| 公开（公告）号： | CN113430195A | 公开（公告）日： | 2021-09-24 |
| 发明（设计）人： | 曾胜;陈鑫苹;杨宗繁;丰玫玫;王烨 | 申请（专利权）人： | 海南苏生生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/10;C12N15/864;C12N15/90 |
| 代理公司： | 广州帮专高智知识产权代理事务所(特殊普通合伙) 44674 | 代理人： | 陆茵 |
| 地址： | 570311 海南省海口市秀英区秀英街道南海*** | 国省代码： | 海南;46 |
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| 摘要： | 本申请公开了一种靶向β‑珠蛋白基因的内含子I或内含子II的gRNA分子，其合成方法，一种构建靶向β‑珠蛋白基因突变位点的修复系统的方法，一种修复系统，以及一种修正β‑地中海贫血中β‑珠蛋白基因突变类型的通用方法。特别是，所述通用方法能够修正HSPC中大多数类型的HBB基因突变，并且靶向的HSPC在体外具有正常功能且没有明显的脱靶效应。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 珠蛋白 基因 grna 分子 合成 方法 修正 突变 类型 | ||
【主权项】：
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