[发明专利]一种靶向性配体及其用于治疗性核酸缀合物的用途在审
| 申请号： | 202110008013.3 | 申请日： | 2021-01-05 |
| 公开（公告）号： | CN114716489A | 公开（公告）日： | 2022-07-08 |
| 发明（设计）人： | 张海霖;刘兆贵;赵维峰;付中国;王正勇;陈璞 | 申请（专利权）人： | 纳肽得有限公司 |
| 主分类号： | C07H15/04 | 分类号： | C07H15/04;C07H1/00;C07K5/027;C07K5/078;C12N5/10;A61K31/7032;A61K47/54;A61K47/65;A61P1/16 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 陆惠中;田欢 |
| 地址： | 山东省青岛市李沧区*** | 国省代码： | 山东;37 |
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| 摘要： | 本发明属于化学领域，尤其涉及一种靶向性配体及其用于治疗性核酸缀合物的用途。该靶向性配体包括下述组成：n个靶向基团，n个连接臂，一个分支骨架和一个尾接子。其中，n是1～4的整数，分支骨架的分支数目适应由n所指示的靶向基团与连接臂形成的基团数目。本发明所公开的靶向性配体可用于连接治疗性核酸，并将其靶向递送至肝细胞。本发明所公开的靶向性配体与治疗性核酸(包括表达抑制性寡聚化合物或RNAi剂)形成的缀合物，能够在低剂量下实现有效的基因沉默，为人类重大疾病患者尤其是肝脏靶标相关，如高血脂症等患者带来了福音。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 靶向 性配体 及其 用于 治疗 核酸 缀合物 用途 | ||
【主权项】：
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