[发明专利]在治疗神经变性病症中的模拟肽化合物(R)-2-氨基-N-((S)-1-(((S)-5-氨基-1-(3-苄基-1,2,4-噁二唑-5-基)戊基)氨基)-3-(4-羟基-2,6-二甲苯基)-1-氧代丙-2-基)-5-胍基戊酰胺

摘要

本发明提供了治疗或预防肌萎缩侧索硬化(ALS)的新方法，延迟ALS相关神经症状的发作、提高患有ALS的受试者的生存率以及减轻有需要患者ALS相关肌肉力量下降的方法。本发明还提供了治疗或预防α‑共核蛋白病或TDP‑43蛋白病的方法。这些方法包括向受试者施用有效量的线粒体靶向模拟肽化合物，例如(R)‑2‑氨基‑N‑((S)‑1‑(((S)‑5‑氨基‑1‑(3‑苄基‑1,2,4‑噁二唑‑5‑基)戊基)氨基)‑3‑(4‑羟基‑2,6‑二甲苯基)‑1‑氧代丙‑2‑基)‑5‑胍基戊酰胺，或其可药用盐、立体异构体、互变异构体、水合物和/或溶剂化物。