[发明专利]一种sgRNA及其应用有效
| 申请号： | 202011540970.2 | 申请日： | 2020-12-23 |
| 公开（公告）号： | CN112522271B | 公开（公告）日： | 2023-06-27 |
| 发明（设计）人： | 梁峻彬;王士民;徐辉;古博 | 申请（专利权）人： | 广州瑞风生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/85;C12N9/22;A61K48/00;A61K38/46;A61P25/28;A61P25/16;A61P25/14;A61P25/00;A61P21/00 |
| 代理公司： | 广州新诺专利商标事务所有限公司 44100 | 代理人： | 李海恬;刘杉 |
| 地址： | 510700 广东省广州市*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种sgRNA及其应用，属于基因编辑技术领域。所述sgRNA序列靶向破坏PTBP1 mRNA，所述sgRNA序列的结构域序列选自SEQ ID NO:1‑31中任一所示基础序列，或由所述基础序列3’端和/或5’端截短至少一个碱基后得到序列长度≥20nt的截短序列，或与所述基础序列或截短序列相似性≥90％的扩展序列。采用该sgRNA，可靶向破坏人PTBP1 mRNA，有效降低PTBP1 mRNA水平，用于治疗PTBP1 mRNA过表达相关的疾病，或通过将常规PTBP1 mRNA水平下调而治疗有关疾病，如肌萎缩性侧索硬化症、阿尔茨海默氏病、帕金森氏病和亨廷顿氏病等，具有重要的应用意义。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 sgrna 及其 应用 | ||
【主权项】：
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