[发明专利]一种高效修复环状铁粒幼细胞性贫血基因突变的方法在审
申请号: | 202010889528.4 | 申请日: | 2020-08-28 |
公开(公告)号: | CN112442516A | 公开(公告)日: | 2021-03-05 |
发明(设计)人: | 方日国;袁鹏飞;张英驰;杨卉慧;于玲玲 | 申请(专利权)人: | 广州辑因医疗科技有限公司;中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) |
主分类号: | C12N15/90 | 分类号: | C12N15/90;C12N15/54;C12N5/10 |
代理公司: | 北京彩和律师事务所 11688 | 代理人: | 张红春 |
地址: | 510000 广东省广*** | 国省代码: | 广东;44 |
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摘要: | 本发明提供一种利用基因编辑技术高效修复导致环状铁粒幼红细胞性贫血的ALAS‑2基因突变的方法,其包含利用基因编辑技术,高效安全地基因修饰患者造血干细胞的ALAS‑2基因特异点突变,恢复ALAS‑2基因表达,使亚铁血红素合成以及红细胞成熟恢复至正常水平,实现治疗疾病的目的。 | ||
搜索关键词: | 一种 高效 修复 环状 铁粒幼 细胞 性贫血 基因突变 方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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