[发明专利]用于基因递送以在细胞内持续存在的载体在审
| 申请号： | 201980055070.8 | 申请日： | 2019-06-21 |
| 公开（公告）号： | CN112639110A | 公开（公告）日： | 2021-04-09 |
| 发明（设计）人： | 理查德·裘德·萨穆尔斯基 | 申请（专利权）人： | 阿斯克肋匹奥生物制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 洪俊梅;杨国强 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了用于将核酸序列递送进靶细胞的载体。所述载体是非病毒DNA构建体。所述载体具有至少一个DD‑ITR以及与促进表达的调节元件可操作地连接的核酸序列的互补的拷贝。所述构建体具有带发夹结构的共价封闭末端，并随着受体细胞分裂在受体细胞中持续存在。向靶细胞递送所述载体引起核酸序列在靶细胞中的持续表达。还公开了具有至少一个合成的ITR的DNA载体构建体，其中，所述DNA构建体形成具有发夹共价封闭末端的线性DNA。还公开了生产所述构建体和引入靶细胞从而促进其中所含的核酸序列的持续表达的方法。进一步公开了含有所述载体的细胞及其群。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 基因 递送 细胞内 持续 存在 载体 | ||
【主权项】：
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