[发明专利]编码氨基己糖苷酶alpha和beta亚基的双顺反子AAV载体及其用途在审
| 申请号： | 201980034667.4 | 申请日： | 2019-04-12 |
| 公开（公告）号： | CN112203697A | 公开（公告）日： | 2021-01-08 |
| 发明（设计）人： | M.S.埃斯特维斯;D.戈尔比奥夫斯基 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开的方面涉及双顺反子AAV核酸构建体，其包含编码氨基己糖苷酶A(HEXA)和氨基己糖苷酶(HEXB)蛋白质的转基因。在一些实施方案中，本公开提供了使用本公开所述的双顺反子核酸构建体来治疗或预防溶酶体贮积病症，如泰‑萨克斯病和桑德霍夫病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 编码 氨基己糖苷酶 alpha beta 顺反子 aav 载体 及其 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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