[发明专利]用于治疗Angelman综合征的方法和组合物在审
| 申请号： | 201980015559.2 | 申请日： | 2019-02-27 |
| 公开（公告）号： | CN111770758A | 公开（公告）日： | 2020-10-13 |
| 发明（设计）人： | M·J·泽尔卡;J·M·沃尔特;G·弗拉戈拉;J·M·西蒙;H·毛 | 申请（专利权）人： | 北卡罗来纳－查佩尔山大学 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;C12N15/113;C12N15/63;A61P25/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 初明明;彭昶 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： |
本发明涉及用于治疗Angelman综合征的方法和组合物，其包括向受试者施用有效量的成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）相关的核酸内切酶以及一种或多于一种引导RNA分子，所述引导RNA分子与受试者的细胞中的 |
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| 搜索关键词： | 用于 治疗 angelman 综合征 方法 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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