[发明专利]用于核酸酶介导的基因组工程改造的递送方法和组合物有效
| 申请号： | 201910993837.3 | 申请日： | 2014-10-16 |
| 公开（公告）号： | CN110713995B | 公开（公告）日： | 2023-08-01 |
| 发明（设计）人： | M·C·霍尔姆斯;汪建斌 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物科学股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/864;C12N5/10 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;陶家蓉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容涉及基因组工程领域，特别是细胞的基因组的靶向修饰。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 核酸酶 基因组 工程 改造 递送 方法 组合 | ||
【主权项】：
1.一种切割内源AAVS1基因的核酸酶，所述核酸酶包含DNA结合域和切割域，所述核酸酶包含：/n(i)第一和第二锌指核酸酶，所述第一锌指核酸酶包含6个锌指DNA结合域，各个锌指DNA结合域包含识别螺旋区，所述锌指DNA结合域的所述识别螺旋区排列为如下所示F1至F6：/nF1:RSDHLSR(SEQ ID NO:13)/nF2:TSGHLSR(SEQ ID NO:14)/nF3:YNWHLQR(SEQ ID NO:15)/nF4:RSDHLTT(SEQ ID NO:16)/nF5:HNYARDC(SEQ ID NO:17)，和/nF6:QNSTRIG(SEQ ID NO:18)；且/n所述第二锌指核酸酶包含6个锌指DNA结合域，各个锌指DNA结合域包含识别螺旋区，所述锌指DNA结合域的所述识别螺旋区排列为如下所述F1至F6：/nF1:DRSNLSR(SEQ ID NO:19)/nF2:LKQHLTR(SEQ ID NO:20)/nF3:TSGNLTR(SEQ ID NO:21)/nF4:RRDWRRD(SEQ ID NO:22)/nF5:QSSHLTR(SEQ ID NO:23)，和/nF6:RLDNRTA(SEQ ID NO:24)；或者/n(ii)结合SEQ ID NO:27和SEQ ID NO:28中所示靶位点的单导向RNA(sgRNA)DNA结合域。/n
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