[发明专利]一种RNA碱基编辑分子有效
| 申请号： | 201910807276.3 | 申请日： | 2019-08-29 |
| 公开（公告）号： | CN110511286B | 公开（公告）日： | 2022-08-02 |
| 发明（设计）人： | 池天;黄行许;刘亚京;毛少帅 | 申请（专利权）人： | 上海科技大学 |
| 主分类号： | C07K19/00 | 分类号： | C07K19/00;C12N15/62;C12N15/90;C12N9/22 |
| 代理公司： | 上海光华专利事务所(普通合伙) 31219 | 代理人： | 严晨;许亦琳 |
| 地址： | 201210 上*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及生物技术领域，特别是涉及一种融合蛋白，所述融合蛋白可以是一种RNA碱基编辑分子。本发明提供一种融合蛋白，包括dCas13Rx片段，所述dCas13Rx片段的loop3位点嵌合插入有ADAR2DD片段。本发明利用CRISPR系统中能够特异靶向RNA的蛋白dCasRx实现精确的RNA定位能力，在不改变dCasRx靶向活性的前提下，将无偏好的RNA双链脱氨酶ADAR嵌合进dCasRx中间，既封闭ADAR对双链RNA造成的随机脱靶活性，又能在dCasRx的介导下，实现特定位点的RNA碱基编辑目的，不仅具有更高的碱基编辑效率，且更加依赖于CasRx的特异性，只需更短的gRNA引导，因此精确性更高，且因为体积小，能够被包装入AAV，具有成体治疗的优势。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 rna 碱基 编辑 分子 | ||
【主权项】：
1.一种融合蛋白，包括dCas13Rx片段，所述dCas13Rx片段的loop3位点嵌合插入有ADAR2DD片段。/n
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