[发明专利]一种内含子异常剪接的修复方法在审
| 申请号： | 201910543865.5 | 申请日： | 2019-06-21 |
| 公开（公告）号： | CN112111528A | 公开（公告）日： | 2020-12-22 |
| 发明（设计）人： | 吴宇轩;杨菲;李大力;刘明耀 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C12N9/22;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京君慧知识产权代理事务所(普通合伙) 11716 | 代理人： | 王振南 |
| 地址： | 200241 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明公开一种内含子异常剪接的修复方法，所述方法为一种利用CRISPR‑Cas9基因编辑技术靶向敲除β‑地中海贫血(地贫)中异常突变位点IVS2‑654 CT的技术，通过设计并合成能识别引导Cas9蛋白至目标基因靶序列的引导RNA序列(sgRNA)，将其与Cas9蛋白混合物电转导入β‑地贫IVS2‑654 CT造血干细胞中，高效破坏该异常剪接突变位点，从而恢复β‑珠蛋白基因的正常剪切和表达。本发明可利用现有基因编辑技术编辑输血依赖型β‑地贫IVS2‑654 CT，编辑效率高，编辑后的病人造血干细胞在自体移植后可以重建病人血液系统并治疗地中海贫血疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 内含 异常 剪接 修复 方法 | ||
【主权项】：
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