[发明专利]视网膜劈裂蛋白的编码序列、其表达载体构建及其应用有效
| 申请号： | 201910153336.4 | 申请日： | 2019-02-28 |
| 公开（公告）号： | CN111621502B | 公开（公告）日： | 2023-05-02 |
| 发明（设计）人： | 李斌 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 华珊;徐迅 |
| 地址： | 430060 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666号*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | 本发明提供了视网膜劈裂蛋白的编码序列、其表达载体构建及其应用。具体地，本发明对RS1基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(如感光细胞、双极细胞、视神经细胞)中高效表达RS1蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RS1蛋白的重组AAV病毒。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RS1编码序列(SEQ ID NO:1)的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗X连锁视网膜劈裂症。 | ||
| 搜索关键词： | 视网膜 劈裂 蛋白 编码 序列 表达 载体 构建 及其 应用 | ||
【主权项】：
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