[发明专利]核酸-多肽组合物以及诱导外显子跳读的方法在审
| 申请号： | 201880016488.3 | 申请日： | 2018-01-05 |
| 公开（公告）号： | CN110381980A | 公开（公告）日： | 2019-10-25 |
| 发明（设计）人： | 亚瑟·A·莱文;安德鲁·约翰·吉尔;文卡塔·拉马纳·多帕拉普迪;迈克尔·卡拉米安·科克伦;黄汉华;罗伯·伯克 | 申请（专利权）人： | 艾维迪提生物科学有限责任公司 |
| 主分类号： | A61K38/16 | 分类号： | A61K38/16;A61K47/64;C07K7/06;C07K7/08;C07K16/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文公开了在错误剪接的mRNA转录物中诱导插入、缺失、复制或改变以诱导外显子跳读或外显子包含的分子和药物组合物。本文描述的还包括用于治疗疾病或病症的方法，其包括在错误剪接的mRNA转录物中诱导插入、缺失、复制或改变以诱导外显子跳读或外显子包含的分子或药物组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 外显子 诱导 药物组合物 错误剪接 复制 多肽组合物 核酸 | ||
【主权项】：
1.一种治疗疾病或病症的方法，其包括：向受试者施用多核酸分子缀合物；其中所述多核酸分子缀合物包含靶细胞结合部分和靶向的前mRNA特异性剪接调节多核酸部分；其中所述靶细胞结合部分与靶向的细胞特异性结合，并且所述靶向的前mRNA特异性剪接调节多核酸部分在所述靶向的细胞中诱导靶向的前mRNA转录物的插入、缺失、复制或改变，以在所述靶向的前mRNA转录物中诱导剪接事件，从而生成mRNA转录物；并且其中所述mRNA转录物编码与未处理的靶细胞中的相同蛋白质相比得到修饰的蛋白质，从而治疗所述受试者的所述疾病或病症。
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