[发明专利]一种高特异性ABE碱基编辑系统及其在β血红蛋白病中的应用在审
| 申请号： | 201811345987.5 | 申请日： | 2018-11-13 |
| 公开（公告）号： | CN109385425A | 公开（公告）日： | 2019-02-26 |
| 发明（设计）人： | 松阳洲;梁普平;黄军就 | 申请（专利权）人： | 中山大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/85;C12N5/10;C12N15/90;A61K31/7105;A61P7/06 |
| 代理公司： | 广州市南锋专利事务所有限公司 44228 | 代理人： | 张小黎 |
| 地址： | 510275 广东*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种高效靶向HBG1和HBG2启动子区域的ABE碱基编辑系统，可用于治疗β血红蛋白病，所述系统包括多种特异靶向HBG基因启动子区域的高特异性gRNA，将该系统导入到人的体细胞中，催化靶位点处腺嘌呤(Adenine，A)至鸟嘌呤(Guanine，G)的高效置换，提高HBG1和HBG2的表达水平，从而治疗β血红蛋白病(如β‑地中海贫血、镰刀型细胞贫血症等疾病)。该技术在β血红蛋白病基因治疗领域，具有广泛的应用前景。 | ||
| 搜索关键词： | 血红蛋白病 编辑系统 碱基 基因启动子区域 基因治疗领域 地中海贫血 镰刀型细胞 启动子区域 表达水平 特异靶向 靶位点 鸟嘌呤 贫血症 体细胞 腺嘌呤 靶向 可用 治疗 催化 应用 置换 疾病 | ||
【主权项】：
1.一种靶向HBG1和HBG2启动子区域的gRNA，其特征在于，包含gRNA序列，所述gRNA序列的核苷酸序列包括SEQ ID NO.1、SEQ ID NO.2、SEQ ID NO.3、SEQ ID NO.4中的至少一种。
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