[发明专利]应用慢病毒载体EF1α启动子优化表达ABCD1基因治疗肾上腺脑白质营养不良症有效
| 申请号： | 201810275166.2 | 申请日： | 2018-03-29 |
| 公开（公告）号： | CN108456697B | 公开（公告）日： | 2022-05-27 |
| 发明（设计）人： | 刘青天 | 申请（专利权）人： | 成都优娃生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;A61K48/00;A61K35/28;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 潘登 |
| 地址： | 610000 四川省成都市高新*** | 国省代码： | 四川;51 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明属于基因工程技术领域，尤其涉及一种应用慢病毒载体EF1α启动子优化表达ABCD1基因治疗肾上腺脑白质营养不良症的方法。本发明主要为应用改良优化后的慢病毒载体在EF1α启动子下携带ABCD1基因转染患者自身造血干细胞（HSCs）经回输后实现对ALD的基因治疗，其中根据实际情况可以结合脑内直接注射携带ABCD1基因慢病毒载体方式进行。 | ||
| 搜索关键词： | 应用 病毒 载体 ef1 启动子 优化 表达 abcd1 基因治疗 肾上腺 白质 营养不良 | ||
【主权项】：
1.一种携带正常ABCD1基因慢病毒载体，其特征在于，包含ABCD1基因序列、人类EF1α启动子序列和慢病毒载体NHP/TYF lentivirus vector system。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于成都优娃生物科技有限公司，未经成都优娃生物科技有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201810275166.2/，转载请声明来源钻瓜专利网。
