[发明专利]用于基因治疗的内体溶解剂

摘要

式(I)的化合物及其药学上可接受的盐或溶剂合物，用作特别地用于递送可用于基因治疗的核酸的内体溶解剂，其中Ar是任选地被一个或多个基团R3进一步取代的芳基；A是亲脂性、疏水性部分；R1是磷酸二酯、磷酸三酯、硫醚或酰胺基团；X是未取代的或取代的C6‑C24亚烷基或亚烯基，其任选地被一个或多个‑NR9‑、‑O‑或‑S‑连接基打断，R2是‑YC(R4)(R5)CO2R6。

主权项

1.式(I)的化合物，其中Ar是任选地被一个或多个基团R³进一步取代的芳基；A是亲脂性、疏水性部分；R¹是磷酸二酯、磷酸三酯、硫醚或酰胺基团；X是未取代的或取代的C₆‑C₂₄亚烷基或亚烯基，其任选地被一个或多个‑NR⁹‑、‑O‑或‑S‑连接基打断，其中R⁹是C₁‑C₆烷基；R²是‑YC(R⁴)(R⁵)CO₂R⁶；Y是共价键或‑(CH₂)_m‑，其中m是1、2或3；R⁴和R⁵相同或不同且各自为取代或未取代的C₁‑C₆烷基、C₂‑C₆烯基或C₂‑C₆炔基；R⁶是氢原子或未取代或取代的C₁‑C₆烷基；R³部分各自相同或不同且各自选自卤素原子、C₁‑C₆烷基、C₁‑C₆烯基、C₁‑C₆炔基、C₁‑C₆烷氧基和‑YC(R⁴)(R⁵)CO₂R⁶，且其中当R³部分是‑YC(R⁴)(R⁵)CO₂R⁶时，它可以与R²相同或不同；其中R⁴、R⁵和R⁶是未取代的或被1、2或3个取代基取代，所述取代基选自卤素原子、羟基、C₁‑C₆烷氧基和‑NR⁷R⁸，其中R⁷和R⁸相同或不同且各自为C₁‑C₆烷基；或其药学上可接受的盐或溶剂合物。