[发明专利]用合成信使RNA治疗原发性纤毛运动障碍有效
| 申请号： | 201780046586.7 | 申请日： | 2017-05-26 |
| 公开（公告）号： | CN109562192B | 公开（公告）日： | 2023-08-15 |
| 发明（设计）人： | 大卫·J·洛克哈特;布兰登·伍兹曼;米尔科·亨尼格;丹妮拉·伊施马鲁 | 申请（专利权）人： | 创思瑞普泰克斯公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K31/711;A61K31/713 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明公开了编码肽、蛋白质、酶及其功能片段的多核苷酸。本发明的多核苷酸可以被有效地递送至器官如肺，并在所述器官的细胞内表达。本发明的多核糖核苷酸可用于治疗与纤毛维持和功能相关的疾病或病况，诸如DNAI1或DNAH5的轴丝功能受损。 | ||
| 搜索关键词： | 合成 信使 rna 治疗 原发性 纤毛 运动障碍 | ||
【主权项】：
1.一种用于治疗患有原发性纤毛运动障碍或处于患原发性纤毛运动障碍危险中的受试者的方法，所述方法包括向受试者施用包含编码动力蛋白轴丝中间链1蛋白或其变体的核酸构建体的组合物，该核酸构建体包含在受试者的细胞内提供动力蛋白轴丝中间链1蛋白或其变体的异源或增强表达的密码子，从而治疗患有原发性纤毛运动障碍或处于患原发性纤毛运动障碍危险中的受试者。
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