[发明专利]神经元蜡样脂褐质沉积症的基因治疗在审
| 申请号： | 201780043899.7 | 申请日： | 2017-06-13 |
| 公开（公告）号： | CN109475619A | 公开（公告）日： | 2019-03-15 |
| 发明（设计）人： | 肯德里克·A·戈斯;杰弗里·B·帕森斯;阿西娅·吉尼亚图林 | 申请（专利权）人： | 蓝鸟生物公司 |
| 主分类号： | A61K39/21 | 分类号： | A61K39/21;A61K48/00;A61P3/00;A61P25/00;A61P31/00;C12N7/01 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国马萨*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明部分地提供了用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)的组合物和方法。本发明进一步部分地提供了用于治疗、预防或减轻NCL的至少一种症状的基因治疗组合物和方法。特定实施例提供了一种药物组合物，其包括药学上可接受的载剂和慢病毒载体或用慢病毒载体转导的哺乳动物细胞。其它实施例提供了一种治疗NCL的方法，其包括施用慢病毒载体或用慢病毒载体转导的哺乳动物细胞。 | ||
| 搜索关键词： | 慢病毒载体 神经元蜡样脂褐质沉积症 哺乳动物细胞 转导 治疗 基因治疗组合物 药物组合物 基因治疗 可接受 载剂 施用 预防 | ||
【主权项】：
1.一种多核苷酸，其包括：(a)左(5′)慢病毒LTR；(b)Psi(ψ)包装信号；(c)逆转录病毒输出元件；(d)中心多嘌呤区/DNA皮瓣(cPPT/FLAP)；(e)与编码三肽基肽酶1(TPP1)多肽的多核苷酸可操作地连接的启动子；以及(f)右(3′)慢病毒LTR。
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