[发明专利]用于治疗视网膜视锥细胞的疾病的基因疗法在审
| 申请号： | 201780015487.2 | 申请日： | 2017-02-23 |
| 公开（公告）号： | CN109310785A | 公开（公告）日： | 2019-02-05 |
| 发明（设计）人： | S·米查拉基斯;M·贝尔;M·西里格 | 申请（专利权）人： | 眼服务有限责任公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K14/705 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 德国*** | 国省代码： | 德国;DE |
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| 摘要： | 本发明涉及配置用于治疗视网膜视锥细胞的疾病如全色盲的多核苷酸、包含所述多核苷酸的核酸载体、包含所述核酸载体的药物组合物、包含所述多核苷酸或所述核酸载体的试剂盒、制备所述核酸载体的方法和治疗视网膜视锥细胞的疾病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 核酸载体 视网膜视锥 多核苷酸 细胞 疾病 治疗 药物组合物 基因疗法 试剂盒 色盲 制备 配置 | ||
【主权项】：
1.一种多核苷酸，其包含转基因表达盒，该转基因表达盒包含(a)编码人视网膜抑制蛋白3基因(hArr3)的启动子的核酸；(b)编码人视锥环核苷酸门控通道α3亚基(hCNGA3)或其片段的核酸；和(c)编码调控元件的核酸。
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- 一种新的多肽——人视锥蛋白类似蛋白17.27和编码这种多肽的多核苷酸
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- 用于治疗视网膜视锥细胞的疾病的基因疗法
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