[发明专利]一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子及其应用有效
| 申请号： | 201711431616.4 | 申请日： | 2017-12-26 |
| 公开（公告）号： | CN109957567B | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | 张必良;杨秀群;王玮 | 申请（专利权）人： | 阿格纳生物制药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06;A61P35/00;A61P35/04 |
| 代理公司： | 广州广典知识产权代理事务所(普通合伙) 44365 | 代理人： | 顾书玲;万志香 |
| 地址： | 510530 广东省广*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子及其药物组合物，以及使用所述siRNA分子或其药物组合物降低PCSK9基因表达水平的方法。该siRNA分子可用于治疗和/或预防PCSK9基因介导的疾病，包括心血管疾病和肿瘤性疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 抑制 pcsk9 基因 表达 sirna 分子 及其 应用 | ||
【主权项】：
1.一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子，包含互补形成双链的正义链和反义链，其中所述正义链和/或反义链包含15‑27个核苷酸或由15‑27个核苷酸组成，并且所述反义链与SEQ ID NO.:1的至少15个、16个、17个、18个、19个、20个、21个、22个、23个、24个或25个连续的核苷酸互补；并且，其中所述siRNA分子中的至少一个核苷酸经过修饰。
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