[发明专利]用于传递活性成分的脂质和脂质组合物

摘要

本发明涉及用于传递活性成分的脂质和脂质组合物。本发明提供了式(I)化合物或其可药用的盐，在式(I)中，R1－R4、L和X如本文所定义。式(I)化合物及其可药用的盐为阳离子脂质，用于将生物活性成分传递至细胞和组织。

主权项

式(I)化合物或其可药用的盐：其中：L为C1‑6亚烷基、C2‑6亚链烯基、C2‑6亚炔基、‑(CH2)s‑C3‑7亚环烷基‑(CH2)s‑、‑(CH2)s‑C3‑7亚环烯基‑(CH2)s‑、‑(CH2)s‑C3‑7亚环炔基‑(CH2)s‑、*‑C1‑4亚烷基‑L2‑、*‑C1‑4亚烷基‑L2‑C1‑4亚烷基‑、其中*表示与NR1R2基团的连接部分；L2，以任何一个方向连接的，为‑O‑、‑S‑、‑C(O)‑、‑C(O)O‑、‑OC(O)O‑、‑CONH‑、S(O)2NH‑、NHCONH‑或‑NHCSNH‑；每个s独立为0、1或2；每个t独立为0、1、2、3或4；u为0、1、2、3、4、5或6；R1和R2各自独立为任选取代的C1‑6烷基、任选取代的C2‑6链烯基、任选取代的C2‑6炔基、任选取代的C3‑7环烷基‑(CH2)s‑、任选取代的C3‑7环烯基‑(CH2)s‑、任选取代的C3‑7环炔基‑(CH2)s‑或任选取代的苯基‑(CH2)s‑；其中所述C1‑6烷基、C2‑6链烯基、C2‑6炔基、C3‑7环烷基、C3‑7环烯基、C3‑7环炔基和苯基任选被1或2个各自独立选自下列基团的取代基取代：OH、C1‑3烷氧基、COOH和COO‑C1‑4烷基，或者R1和R2一起结合形成任选取代的4－12元杂环环，所述杂环环任选被1－3个各自独立选自下列基团的取代基取代：OH、卤素、C1‑3烷基、C1‑3烷氧基、二甲基氨基、‑COO‑C1‑4烷基、苯基、哌啶基和吗啉基；R3和R4各自独立为：(a)–Z1‑Ra，(b)–Z1‑Rb‑Z2‑Ra，(c)–Z1‑Rb‑Z2‑Rb‑Z3‑Ra，(d)–Z1‑Rb‑Z2‑Rb‑Z3‑Rb‑Z4‑Ra，(e)‑Rb‑Z1‑Ra，(f)‑Rb‑Z1‑Rb‑Z2‑Ra，(g)‑Rb‑Z1‑Rb‑Z2‑Rb‑Z3‑Ra，(h)‑Rb‑Z1‑Rb‑Z2‑Rb‑Z3‑Rb‑Z4‑Ra，(i)‑Rc，(j)‑Z1‑Rb‑Rc，或(k)‑Rb‑Z1‑Rb‑Rc；其中Z1、Z2、Z3和Z4，以任何一个方向连接的，各自独立为‑O‑、‑C(O)O‑、‑OC(O)O‑或‑CONH‑；Ra为C2‑22烷基、C2‑22链烯基或C2‑22炔基；每个Rb独立为C1‑20亚烷基、C2‑20亚链烯基或C2‑20亚炔基；Rc为R为C5‑22烷基、C5‑22链烯基或C5‑22炔基；n为0－12；m、p和q各自独立为0、1、2、3或4；前提是链(a)‑(h)具有12－30个碳原子，链(i)‑(k)具有12－70个碳原子；X为CR6或N；并且R6为H、卤素、C1‑6烷基或R4。