[发明专利]一种高脂血症的基因治疗药物有效
| 申请号： | 201710324929.3 | 申请日： | 2017-05-10 |
| 公开（公告）号： | CN108103103B | 公开（公告）日： | 2021-06-25 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61P3/06 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高脂血症治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的oFat‑1（optimized Fat‑1，简称oFat‑1）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达Fat‑1蛋白，提高体内ω‑3多不饱和脂肪酸含量，降低总胆固醇、甘油三酯和低密度脂蛋白含量，提高高密度脂蛋白含量。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的高脂血症治疗药物。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 高脂血症 基因治疗 药物 | ||
【主权项】：
1.一种秀丽线虫ω-3不饱和脂肪酸转化酶基因表达框，其特征在于，（Ⅰ）包含SEQ ID No.1和SEQ ID No.3或SEQ ID No.4所示的核苷酸序列；（Ⅱ）表达框表达产物能够以细胞内的ω-6多不饱和脂肪酸为底物，催化转化为ω-3多不饱和脂肪酸。
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