[发明专利]用于治疗血红蛋白病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201680082815.6 | 申请日： | 2016-12-26 |
| 公开（公告）号： | CN108779462A | 公开（公告）日： | 2018-11-09 |
| 发明（设计）人： | A·E·博伊塔诺;M·库克;L·B·科立克斯泰恩;R·莱斯卡博;C·S·米克宁;K·穆鲁巴;S·R·普利斯;J·斯尼德;S·C·史蒂文森;M·斯图尔特;Y·杨 | 申请（专利权）人： | 诺华股份有限公司;因特利亚治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 凌立;黄革生 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | 本发明涉及用于治疗血红蛋白病的基因组编辑系统、试剂和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 血红蛋白病 编辑系统 基因组 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种gRNA分子，该gRNA分子包含tracr和crRNA，其中该crRNA包含与BCL11A基因(例如人BCL11a基因)、BCL11a增强子(例如人BCL11a增强子)、或HFPH区域(例如人HPFH区域)的靶序列互补的靶向结构域。
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