[发明专利]用于治疗肌萎缩侧索硬化症和/或额颞叶变性的材料和方法有效
| 申请号： | 201680082299.7 | 申请日： | 2016-12-22 |
| 公开（公告）号： | CN109312339B | 公开（公告）日： | 2022-01-28 |
| 发明（设计）人： | C.A.科万;A.M.卡巴迪;A.S.伦德伯格 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/90;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 凃滔 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请提供了用于在体外和在体内对患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)和/或额颞叶变性(FTLD)的患者进行治疗的材料和方法。此外，本申请提供了用于通过基因组编辑进行编辑以调节细胞中C9ORF72基因的表达、功能或活性的材料和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 萎缩 硬化症 额颞叶 变性 材料 方法 | ||
【主权项】：
1.一种用于通过基因组编辑对人类细胞中的C9ORF72基因进行编辑的方法，所述方法包括：将一个或多个脱氧核糖核酸(DNA)内切核酸酶引入到所述细胞中，以在所述C9ORF72基因或者对所述C9ORF72基因的调控元件进行编码的其它DNA序列内或附近实现一个或多个单链断裂(SSB)或双链断裂(DSB)，所述一个或多个SSB或DSB引起所述C9ORF72基因内或附近的扩增六核苷酸重复的永久缺失、插入或修正并且引起C9orf72蛋白质活性的恢复。
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