[发明专利]用于治疗粘脂贮积症II型的腺伴随病毒载体在审
| 申请号： | 201680081705.8 | 申请日： | 2016-12-14 |
| 公开（公告）号： | CN108603199A | 公开（公告）日： | 2018-09-28 |
| 发明（设计）人： | N·尤;D-K·金 | 申请（专利权）人： | 建新公司;社会福祉法人三星生命公益财团 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A01K67/027;C12N9/12;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 谢梦欣 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供了重组腺伴随病毒(rAAV)载体，其包含编码N‑乙酰葡糖胺‑1‑磷酸转移酶α和β亚基(GNPTAB)的核酸和至少一个AAV反向末端重复序列(ITR)。在一些实施方案中，所述rAAV载体可以包含在rAAV颗粒中，所述rAAV颗粒可以包含在药物组合物和试剂盒中。这些载体、颗粒、组合物和试剂盒尤其可用于与治疗哺乳动物中的粘脂贮积症II型(ML II)或粘脂贮积症III型(ML III)相关的，或与在患有粘脂贮积症II型(ML II)或粘脂贮积症III型(ML III)的哺乳动物中增加体型、骨矿物质含量和/或骨矿物质密度相关的方法和用途。 | ||
| 搜索关键词： | 骨矿物质 哺乳动物 试剂盒 反向末端重复序列 腺伴随病毒载体 重组腺伴随病毒 磷酸转移酶 药物组合物 乙酰葡糖胺 体型 核酸 可用 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种重组腺伴随病毒(rAAV)载体，其包含编码N‑乙酰葡糖胺‑1‑磷酸转移酶(GNPTAB)和至少一个AAV反向末端重复序列(ITR)的核酸。
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