[发明专利]用于抑制LPA的基因表达的组合物和方法在审

专利信息
申请号: 201680057095.8 申请日: 2016-09-30
公开(公告)号: CN108368506A 公开(公告)日: 2018-08-03
发明(设计)人: S.梅尔奎斯特;S.肯纳;D.B.罗兹马;D.L.路易斯;L.J.阿尔梅达;D.H.沃克菲尔德;V.S.特鲁贝茨科伊;T.裴;Z.李;A.阿尔梅达 申请(专利权)人: 箭头药业股份有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 彭昶;罗文锋
地址: 美国加利*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 描述了用于抑制LPA(apo(a))基因表达的RNA干扰(RNAi)剂和RNAi剂缀合物。还描述了包含一种或多种LPA RNAi剂与任选的一种或多种另外的治疗剂的药物组合物。体内递送所述LPARNAi剂至肝脏细胞提供了对LPA基因表达的抑制和对心血管疾病和心血管相关疾病的治疗。
搜索关键词: 基因表达 药物组合物 心血管疾病 方法描述 肝脏细胞 治疗剂 缀合物 递送 心血管 体内 疾病 治疗
【主权项】:
1.一种LPA RNA干扰(RNAi)剂,其包含有义链和反义链,其中所述反义链包含以下的核苷酸序列:a)SEQ ID NO:1‑108中任一个的核苷酸2‑19,或b)表1或表2A的反义链中的任一个。
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