[发明专利]用于抑制LPA的基因表达的组合物和方法在审
| 申请号： | 201680057095.8 | 申请日： | 2016-09-30 |
| 公开（公告）号： | CN108368506A | 公开（公告）日： | 2018-08-03 |
| 发明（设计）人： | S.梅尔奎斯特;S.肯纳;D.B.罗兹马;D.L.路易斯;L.J.阿尔梅达;D.H.沃克菲尔德;V.S.特鲁贝茨科伊;T.裴;Z.李;A.阿尔梅达 | 申请（专利权）人： | 箭头药业股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 彭昶;罗文锋 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 基因表达 药物组合物 心血管疾病 方法描述 肝脏细胞 治疗剂 缀合物 递送 心血管 体内 疾病 治疗 | ||
1.一种LPA RNA干扰(RNAi)剂，其包含有义链和反义链，其中所述反义链包含以下的核苷酸序列：
a)SEQ ID NO:1-108中任一个的核苷酸2-19，或
b)表1或表2A的反义链中的任一个。
2.如权利要求1所述的LPA RNAi剂，其中所述有义链包含以下的核苷酸序列：
a)SEQ ID NO:190-268中任一个的核苷酸1-19，或
b)表1或表2B的有义链中的任一个。
3.如权利要求1所述的LPA RNAi剂，其中所述反义链包含SEQ ID NO:1246、SEQ ID NO:1242、SEQ ID NO:1244、SEQ ID NO:1248、SEQ ID NO:1250、SEQ ID NO:1252或SEQ ID NO:1254、SEQ ID NO:1280、SEQ ID NO:1281、SEQ ID NO:1282或SEQ ID NO:1283中的任一个的核苷酸序列。
4.如权利要求3所述的LPA RNAi剂，其中：
a)所述反义链包含SEQ ID NO:1246的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1247的核苷酸序列；
b)所述反义链包含SEQ ID NO:1242的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1243的核苷酸序列；
c)所述反义链包含SEQ ID NO:1244的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1245的核苷酸序列；
d)所述反义链包含SEQ ID NO:1248的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1249的核苷酸序列；
e)所述反义链包含SEQ ID NO:1250的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1251的核苷酸序列；
f)所述反义链包含SEQ ID NO:1252的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1253的核苷酸序列；或
g)所述反义链包含SEQ ID NO:1254的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1255的核苷酸序列；或
h)所述反义链包含SEQ ID NO:1280的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1260的核苷酸序列；或
i)所述反义链包含SEQ ID NO:1281的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1258的核苷酸序列；或
j)所述反义链包含SEQ ID NO:1280的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1284的核苷酸序列；或
k)所述反义链包含SEQ ID NO:1281的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1285的核苷酸序列；或
l)所述反义链包含SEQ ID NO:1282的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1259的核苷酸序列；或
m)所述反义链包含SEQ ID NO:1283的核苷酸序列且所述有义链包含SEQ ID NO:1249的核苷酸序列。
5.如权利要求1-4中任一项所述的LPA RNAi剂，其中所述有义链和/或所述反义链还包含1-6个核苷酸长的3'和/或5'延伸。
6.如权利要求1-5中任一项所述的LPA RNAi剂，其中所述反义链包含SEQ ID NO:156、SEQ ID NO:164或SEQ ID NO:188中任一个的核苷酸序列。
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