[发明专利]用于体内递送至哺乳动物细胞的、包含无质粒的功能性核酸的、源自细菌的完整小细胞有效
| 申请号： | 201610277472.0 | 申请日： | 2008-03-26 |
| 公开（公告）号： | CN105854029B | 公开（公告）日： | 2019-10-18 |
| 发明（设计）人： | 希曼休·布兰巴特;珍妮弗·麦克迪尔米德;托比·哈尔夫 | 申请（专利权）人： | 因詹尼克分子递送控股有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P35/00;C12N15/87;C12N15/113;C12N1/21 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 温旭;郝传鑫 |
| 地址： | 澳大利亚新*** | 国省代码： | 澳大利亚;AU |
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| 摘要： | 完整的、细菌衍生的小细胞可将治疗上有效量的无质粒的功能性核酸安全地引入靶标哺乳动物细胞。为此，功能性核酸可被直接包裹进入完整的小细胞，而不需要借助表达构建体、宿主细胞的表达机制、刺激性的化学物质或电穿孔。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 体内 递送 哺乳动物 细胞 包含 质粒 功能 核酸 源自 细菌 完整 | ||
【主权项】：
1.一种组合物，所述组合物包括：(a)多个完整的、源自细菌的无核形式的小细胞，其中所述多个完整的、源自细菌的无核形式的小细胞中的每个小细胞包含调节性RNA，和(b)用于小细胞的药学上可接受的载体，其中：(1)所述小细胞不含用于所述调节性RNA的原位表达的构建体，(2)所述调节性RNA通过与所述小细胞在没有所述构建体的条件下共培育而被直接包裹进所述小细胞内，(3)所述调节性RNA选自：反义ssRNA、核酶和诱杀RNA，并且(4)所述多个完整的、源自细菌的无核形式的小细胞含有治疗上有效量的所述调节性RNA。
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