[发明专利]MRNA的CNS递送及其用途在审
| 申请号： | 201480057659.9 | 申请日： | 2014-10-22 |
| 公开（公告）号： | CN105658800A | 公开（公告）日： | 2016-06-08 |
| 发明（设计）人： | F·德罗莎;M·哈特莱因;S·卡夫 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/88 | 分类号： | C12N15/88;A61K38/00 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明除其它方面以外提供了将信使RNA(mRNA)有效递送至中枢神经系统(CNS)的方法和组合物。具体地讲，本发明提供了给需要递送的受试者鞘内施用包含包封在脂质体内的编码蛋白的mRNA的组合物的方法和组合物，使得施用所述组合物导致mRNA在脑和/或脊髓中的神经元中的细胞内递送。本发明对治疗诸如脊髓性肌肉萎缩症的CNS疾病、障碍或病症特别有用。 | ||
| 搜索关键词： | mrna cns 递送 及其 用途 | ||
【主权项】：
一种将信使RNA(mRNA)递送至中枢神经系统(CNS)的方法，包括：给需要递送的受试者鞘内施用包含包封在脂质体内的编码蛋白的mRNA的组合物，使得施用所述组合物导致mRNA在脑和/或脊髓中的神经元中的细胞内递送；其中所述脂质体包含阳离子或非阳离子脂质、基于胆固醇的脂质和PEG改性脂质。
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