[发明专利]RETT综合征及其治疗在审
| 申请号： | 201480047355.4 | 申请日： | 2014-06-26 |
| 公开（公告）号： | CN105682688A | 公开（公告）日： | 2016-06-15 |
| 发明（设计）人： | D·舍尔;M·J·贾斯提斯 | 申请（专利权）人： | 雷特综合征研究信托;贝勒医学院 |
| 主分类号： | A61K49/00 | 分类号： | A61K49/00;A61P25/00;C12Q1/60 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 顾云峰;吴龙瑛 |
| 地址： | 美国康*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了用于治疗Rett综合征以及其它MECP2相关性紊乱的新策略，其包括用于识别和/或表征有用的治疗方式和/或将Rett综合征患者分层以确定那些更有可能或更不可能响应特定治疗的患者。在一些实施方式中，本发明将代谢通路，且特别是脂质和/或胆固醇代谢(如，生物合成)通路，尤其是脑内脂质和/或胆固醇代谢(如，生物合成)通路的某些组件定义为可用于识别和/或表征潜在Rett综合征治疗剂的靶标。除了其它方面，本发明还提供了用于识别和/或表征此类试剂的系统，其通过使试剂接触包含一种或多种此类代谢通路组件的系统，并评估其对于一种或多种指示物(如，相关通路的组件、产物和/或标记物)的存在、水平、活性和/或形式的影响。 | ||
| 搜索关键词： | rett 综合征 及其 治疗 | ||
【主权项】：
一种治疗MECP2相关性疾病、紊乱或病况的方法，其包括给予有需求的个体调节脑内脂质和/或胆固醇代谢的至少一种试剂或治疗方式。
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