[发明专利]治疗由OPA1单倍剂量不足引起的疾病的人工转录因子在审
| 申请号： | 201480031898.7 | 申请日： | 2014-04-02 |
| 公开（公告）号： | CN105358568A | 公开（公告）日： | 2016-02-24 |
| 发明（设计）人： | 艾伯特·诺伊特茨纳;约瑟夫·弗拉默尔;爱丽丝·赫胥黎 | 申请（专利权）人： | 阿里奥弗塔股份公司 |
| 主分类号： | C07K14/47 | 分类号： | C07K14/47 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 巩克栋;杨生平 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | 本发明涉及人工转录因子，其包含融合至激活性蛋白结构域的特异性靶向OPA1启动子的多指锌指蛋白和核定位序列。针对OPA1启动子的人工转录因子可用于治疗与OPA1单倍剂量不足相关的疾病，诸如常染色体显性视神经萎缩，综合征性常染色体显性视神经萎缩加和正常眼压性青光眼。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 opa1 剂量 不足 引起 疾病 人工 转录 因子 | ||
【主权项】：
一种人工转录因子，其包含融合至激活性蛋白结构域的特异性靶向OPA1基因启动子的多指锌指蛋白和核定位序列。
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