[发明专利]糖原贮积病的基因疗法无效
| 申请号： | 201380054477.1 | 申请日： | 2013-10-17 |
| 公开（公告）号： | CN104936606A | 公开（公告）日： | 2015-09-23 |
| 发明（设计）人： | G·帕伦缇;A·巴拉比奥 | 申请（专利权）人： | 泰莱托恩基金会 |
| 主分类号： | A61K38/17 | 分类号： | A61K38/17;A61K48/00;C07K14/47 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;沈端 |
| 地址： | 意大*** | 国省代码： | 意大利;IT |
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| 摘要： | 本发明涉及转录因子EB(TFEB)蛋白，其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段；包含TFEB蛋白，其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段的嵌合分子；编码所述蛋白质或其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段的多核苷酸；包含所述多核苷酸的载体；经遗传工程改造的表达所述多肽的宿主细胞或者用于治疗或/和预防糖原贮积病的药物组合物。优选庞帕病或达农(Danon)病。 | ||
| 搜索关键词： | 糖原 贮积病 基因 疗法 | ||
【主权项】：
一种选自下组的化合物：a)转录因子EB(TFEB)蛋白，其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段；b)包含TFEB蛋白，其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段的嵌合分子；c)编码所述蛋白质或其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段的多核苷酸；d)包含所述多核苷酸的载体；e)经遗传工程改造表达所述多肽的宿主细胞所述化合物用于治疗或/和预防糖原贮积病。
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