[发明专利]通过抑制针对三重四脯氨酸(TTP)的天然反义转录物来治疗TTP相关疾病有效
| 申请号： | 201080027720.7 | 申请日： | 2010-05-06 |
| 公开（公告）号： | CN102803492A | 公开（公告）日： | 2012-11-28 |
| 发明（设计）人： | J.科拉德;O.霍尔科瓦谢尔曼 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/63;A61K31/713 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李波;郭文洁 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及反义寡核苷酸，具体而言，其通过靶向三重四脯氨酸(TTP)的天然反义多核苷酸，调节三重四脯氨酸(TTP)的表达和/或功能。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与TTP表达有关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 针对 三重 脯氨酸 ttp 天然 反义 转录 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
一种在体内或体外调节患者细胞或组织中三重四脯氨酸(TTP)多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：使所述细胞或组织与长度为5‑30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与以下多核苷酸的反向互补序列具有至少50%序列同一性，所述多核苷酸包含在SEQ ID NO: 3的核苷酸1‑970、SEQ ID NO: 4的核苷酸1‑1117 和SEQ ID NO: 5的核苷酸1‑297(图3)之内的5‑30个连续核苷酸；从而在体内或体外调节患者细胞或组织中三重四脯氨酸(TTP)多核苷酸的功能和/或表达。
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