[发明专利]改善的氨基脂质和递送核酸的方法

摘要

本发明提供用于向细胞递送治疗剂的优良组合物和方法。具体地，这些包括新型脂质和核酸-脂质颗粒，其提供有效的核酸包封和在体内包封的核酸向细胞的有效递送。本发明的组合物是高度有效的，由此允许以相对低的剂量有效地敲低特定的靶蛋白。另外，与本领域先前已知的组合物和方法相比，本发明的组合物和方法毒性较小，并且提供较高的治疗指数。

主权项

1.具有下述结构(II)的氨基脂质：或其盐，其中R¹和R²是相同的或不同的，并且独立地是任选取代的C₁₂-C₂₄烷基，任选取代的C₁₂-C₂₄烯基，任选取代的C₁₂-C₂₄炔基，或任选取代的C₁₂-C₂₄酰基；R³和R⁴是相同的或不同的，并且独立地是任选取代的C₁-C₆烷基，任选取代的C₁-C₆烯基，或任选取代的C₁-C₆炔基，或R³和R⁴可以连接形成任选取代的具有4-6个碳原子和1或2个杂原子的杂环，所述杂原子选自氮和氧；R⁵不存在或是氢或C₁-C₆烷基，以提供季化的胺；m，n，和p是相同的或不同的，并且独立地是0或1，条件是m，n和p不同时是0；Y和Z是相同的或不同的，并且独立地是O，S，或NH。