[发明专利]体内抑制在灵长类亨廷顿基因表达的方法和序列无效
| 申请号： | 200780037244.5 | 申请日： | 2007-08-08 |
| 公开（公告）号： | CN101557831A | 公开（公告）日： | 2009-10-14 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·D·凯特;威廉姆·F·卡恩米勒 | 申请（专利权）人： | 美敦力公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 天津市北洋有限责任专利代理事务所 | 代理人： | 江镇华 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明公开了在灵长类包括猕猴和人类中抑制编码亨廷顿蛋白的HD基因表达的序列、分子和方法。这些序列、分子和方法能帮助HD病因学的研究，也可以通过减少HD mRNA提供该疾病的治疗手段，而不会引起猕猴和人类的死亡、自主运动的损害或细胞的改变。 | ||
| 搜索关键词： | 体内 抑制 灵长类 亨廷顿 基因 表达 方法 序列 | ||
【主权项】：
1.一种防治猕猴或人类亨廷顿舞蹈症(“HD”)细胞毒性作用的方法，包括：在细胞中引入一种其量足以抑制HD相关蛋白累积的离体双链核酸，其中该双链核酸能防治HD的细胞毒性作用，其中该双链核酸包括一个第一链核酸和一个第二链核酸，其中第一链含有由选自序列SEQ.ID.NO：1和序列SEQ.ID.NO：4的序列编码的至少19个连续核苷酸，其中第二链核酸与第一链至少有15个连续核苷酸互补。
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