[发明专利]具有校正突变-CFTR加工活性的化合物及其应用

摘要

本发明提供了校正突变-囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(如ΔF508 CFTR)的细胞加工(如折叠、运输或翻译后修饰)、用于治疗囊性纤维化(CF)的组合物、药物制剂和方法。本发明的组合物和药物制剂可含有本发明的含氨基苯并噻唑的化合物、含氨基芳基噻唑的化合物、含喹唑啉基氨基嘧啶酮的化合物、含双氨基甲基联噻唑化合物或含苯基氨基喹啉的化合物或者他们的类似物或衍生物中的一种或多种。

主权项

1.一种药物组合物，所述药物组合物含有式(I)化合物；或其药学上可接受的衍生物，如各立体异构体或其混合物；或其药学上可接受的盐：式中，R₁独立地选自：氢或与R₂稠合的C(＝O或＝S)NH基团，R₂独立地选自：连接于取代或未取代的烷基、取代或未取代的环烷基或者取代或未取代的芳环和取代或未取代的杂芳环的N＝CH或N-烷基。