[发明专利]具有校正突变-CFTR加工活性的化合物及其应用

权利要求书

1.一种药物组合物，所述药物组合物含有式(I)化合物；或其药学上可接受的衍 生物，如各立体异构体或其混合物；或其药学上可接受的盐：

式中，R₁独立地选自：氢或与R₂稠合的C(＝O或＝S)NH基团，R₂独立地选自： 连接于取代或未取代的烷基、取代或未取代的环烷基或者取代或未取代的芳环和取 代或未取代的杂芳环的N＝CH或N-烷基。

2.如权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述组合物还含有药学上可 接受的运载体、药学上可接受的稀释剂、药学上可接受的赋形剂和药学上可接受的 佐剂中的至少一种。

3.如权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述组合物不含可检测的二 甲亚砜。

4.如权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，R₁是氢，所述式(II)化合物 是具有式(Ia)的化合物：

式中，R₃独立地选自取代或未取代的苯基，R₄是取代或未取代的烷基。

5.如权利要求4所述的药物组合物，其特征在于，R₃选自：4-(甲氧基)苯基、 3-(硝基)苯基、4-(硝基)苯基或4-(氯)苯基。

6.如权利要求4所述的药物组合物，其特征在于，R₄选自氢或甲基。

7.如权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述化合物是式(Ib)化合物：

式中，R₅和R₆选自取代或未取代的烷基，或者是稠合的取代或未取代的环烷基 环基。

8.如权利要求7所述的药物组合物，其特征在于，R₅是乙基。

9.如权利要求7所述的药物组合物，其特征在于，R₆是乙基。

10.如权利要求7所述的药物组合物，其特征在于，R₅和R₆是稠合的叔(丁基) 环己烷基。

11.如权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述化合物选自：

12.一种药物组合物，所述药物组合物含有式(II)化合物；或其药学上可接受的 衍生物，如各立体异构体或其混合物；或其药学上可接受的盐：

式中，R₁独立地选自：取代或未取代的苯基，R₂独立地选自氢或烷基，R₃独立 地选自：取代或未取代的苯基、取代或未取代的杂芳基、取代的氨基、取代的酰基。

13.如权利要求12所述的药物组合物，其特征在于，所述组合物还含有药学上 可接受的运载体、药学上可接受的稀释剂、药学上可接受的赋形剂和药学上可接受 的佐剂中的至少一种。

14.如权利要求12所述的药物组合物，其特征在于，所述组合物不含可检测的 二甲亚砜。

15.如权利要求12所述的药物组合物，其特征在于，R₁选自未取代的苯基、未 取代的联苯基、3，4-二(甲基)苯基、4-(甲基)苯基、3，4-二(甲氧基)苯基、3，4-二(羟基) 苯基、4-(溴)苯基、4-(丙烯基)苯基、3-(甲基)-4-(甲氧基)苯基或3-(硝基)-4(甲基)苯基。

16.如权利要求12所述的药物组合物，其特征在于，R₂选自氢或甲基。