[发明专利]寡核苷酸烷基膦酸酯和烷基硫代膦酸酯

权利要求书

1、一种寡核苷酸类似物，含有至少一个核糖核苷酸烷基膦酸酯或烷基硫代膦酸酯。

2、权利要求1的寡核苷酸类似物，具有2-60个核苷酸。

3、权利要求2的寡核苷酸类似物，具有约25-约30个核苷酸。

4、权利要求2的寡核苷酸类似物，具有约2-60个烷基膦酸酯或烷基硫代膦酸酯。

5、权利要求4的寡核苷酸类似物，具有约25-30个烷基膦酸酯或烷基硫代膦酸酯。

6、权利要求2的寡核苷酸类似物，具有约7-10个烷基硫代膦酸酯。

7、权利要求1的寡核苷酸类似物，其中，至少有一个核糖核苷酸的戊糖基上的2′-位由下组基因的其中之一所取代：2′-O-甲基，2′-烯丙基，2′-芳基，2′-烷基，2′-卤基，和2′-氨基。

8、权利要求1的寡核苷酸类似物，其中，至少有一个核苷酸是2′-取代的核糖核苷酸。

9、权利要求8的寡核苷酸类似物，其中，该烷基膦酸酯或烷基硫代膦酸酯选自下组基因：甲基，乙基，丙基，丁基，和烷基膦酸酯或烷基硫代膦酸酯。

10、权利要求9的寡核苷酸类似物，其中，该2′-取代的核糖核苷酸在其2′-烯丙基、2′-芳基、2′-烷基处进一步用下组基因取代：卤基，羟基，氰基，硝基，酰基，酰氧基，烷氧基，羧基，三氟甲基，烷酯基和氨基。

11、权利要求1的寡核苷酸类似物，含有与来自于病毒，病原性微生物，或细胞基因或细胞基因转录物(其异常表达可导致疾病)的核酸序列互补的核苷酸序列。

12、一种用于治疗的药物配方，包括：

(a)权利要求1的寡核苷酸；和

(b)生理上可接受的载体。

13、一种抑制来自病毒，病原性微生物，或细胞的基因(该基因的表达与疾病相关)表达的方法，该方法包括如下步骤：

(a)提供权利要求11的寡核苷酸类似物；和

(b)用该寡核糖核苷酸类似物处理病毒、病原性微生物或细胞，该寡核苷酸类似物与该基因转录的mRNA杂交，因而抑制该基因的表达。

14、一种治疗由于病毒或病原性微生物感染、或由于一细胞基因的表达而导致疾病的哺乳动物的方法，该方法包括如下步骤：

(a)提供权利要求12的用于治疗的配方；和

(b)将该治疗配方施用于哺乳动物，其用量足以使该寡核苷酸类似物能与互补的基因序列杂交，因而抑制该基因的表达。

15、权利要求14的方法，其中，该用药步骤(b)包括下组选出的用药途径：静脉内或腹膜内注射，和鼻内、直肠、口服、经过皮肤、或皮下施用。

16、权利要求14的方法，其中，该用药步骤(b)还包括将其它治疗药物用于哺乳动物。