[发明专利]NF-κB介导的疾病的治疗在审
| 申请号： | 202180073445.0 | 申请日： | 2021-09-21 |
| 公开（公告）号： | CN116507338A | 公开（公告）日： | 2023-07-28 |
| 发明（设计）人： | J·达姆斯克尔;E·霍夫曼 | 申请（专利权）人： | 雷沃根生物医药有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/573 | 分类号： | A61K31/573 |
| 代理公司： | 北京市路盛律师事务所 11326 | 代理人： | 冯云;李宓 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | nf 疾病 治疗 | ||
1.一种治疗或减轻年龄在1天至18岁之间的人患者的肌营养不良症状，而不增加该人患者的椎骨骨折发生率的方法，该方法包括向有需要的该人患者施用治疗有效量的具有以下结构式的化合物
和/或其盐。
2.一种治疗或减轻年龄在1天至18岁之间的人患者的肌营养不良症状，而不增加该人患者的行为不良事件发生率的方法，该方法包括向有需要的该人患者施用治疗有效量的具有以下结构式的化合物
和/或其盐。
3.如权利要求2所述的方法，其中该行为不良事件选自攻击性、激越、愤怒、情绪障碍、易怒、心境不稳、睡眠障碍、初期失眠和人格改变中的一种或多种。
4.如权利要求3所述的方法，其中该行为不良事件选自愤怒、心境不稳和人格改变中的一种或多种。
5.如权利要求2-4中任一项所述的方法，其中用儿科焦虑评定量表(PARS)III问卷评估该患者。
6.一种治疗或减轻年龄在1天至18岁之间的人患者的肌营养不良症状，而不降低该人患者的瘦体组成和骨密度的方法，该方法包括向有需要的该人患者施用治疗有效量的具有以下结构式的化合物
和/或其盐。
7.如权利要求6所述的方法，其中经由双能X射线吸收法(DXA)来测量该身体组成和骨密度。
8.如权利要求6-7中任一项所述的方法，其中该人患者的身体组成比服用治疗有效量的泼尼松或地夫可特来治疗肌营养不良的人患者更瘦。
9.如权利要求6-8中任一项所述的方法，其中该人患者的骨密度比服用治疗有效量的泼尼松或地夫可特来治疗肌营养不良的该人患者更大。
10.如权利要求6-9中任一项所述的方法，其中该人患者的总身体瘦质量指数比服用治疗有效量的泼尼松来治疗肌营养不良的该人患者显示出更大的正变化。
11.如权利要求6-10中任一项所述的方法，其中该人患者的骨质疏松率比服用治疗有效量的泼尼松或地夫可特用于肌营养不良的该人患者更低。
12.如权利要求6-11中任一项所述的方法，该人患者的实足年龄与该人患者的骨龄之间的差异减小。
13.一种治疗或减轻年龄在1天至18岁之间的人患者的肌营养不良症状的方法，其中该人患者表现出降低的正转录活性，该方法包括向有需要的该人患者施用治疗有效量的具有以下结构式的化合物
和/或其盐。
14.如权利要求1-13中任一项所述的方法，其中该肌营养不良选自杜兴氏肌营养不良和贝克肌营养不良。
15.如权利要求14所述的方法，其中该肌营养不良是杜兴氏肌营养不良。
16.如权利要求1-15中任一项所述的方法，其中施用持续至少6个月。
17.如权利要求16所述的方法，其中该施用持续至少12个月。
18.如权利要求17所述的方法，其中该施用持续至少18个月。
19.如权利要求18所述的方法，其中该施用持续至少24个月。
20.如权利要求19所述的方法，其中该施用持续至少30个月。
21.如权利要求1-20中任一项所述的方法，其中这些月数是连续的。
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