[发明专利]一种靶向PABPC1的小分子药物及其在慢性髓系白血病中的应用有效
| 申请号： | 202111341412.8 | 申请日： | 2021-11-12 |
| 公开（公告）号： | CN113876771B | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | 余佳;马艳妮;周凡琦;孙晨光 | 申请（专利权）人： | 中国医学科学院基础医学研究所 |
| 主分类号： | A61K31/47 | 分类号： | A61K31/47;A61P35/02;C12Q1/02 |
| 代理公司： | 北京预立生科知识产权代理有限公司 11736 | 代理人： | 李红伟;孟祥斌 |
| 地址： | 100005*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 靶向 pabpc1 分子 药物 及其 慢性 白血病 中的 应用 | ||
1.靶向PABPC1的小分子化合物在制备用于治疗和/或预防慢性髓系白血病的药物中的应用，其特征在于，所述小分子化合物为ML324，所述小分子化合物的结构式如式(I)所示：
式(I)。
2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述小分子化合物抑制慢性髓系白血病细胞的增殖和生长。
3.根据权利要求2所述的应用，其特征在于，所述小分子化合物通过抑制PABPC1的表达抑制慢性髓系白血病细胞的增殖和生长。
4.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述药物由治疗有效量的如式(I)所示的小分子化合物和药学上可接受的载体和/或辅料组成。
5.根据权利要求4所述的应用，其特征在于，所述小分子化合物的使用浓度为0.5-5mg/kg。
6.靶向PABPC1的小分子化合物在制备试剂中的应用，其特征在于，所述小分子化合物为如权利要求1中所述的小分子化合物；所述试剂用于以下任一方面或多种方面：
(1) 体外抑制慢性髓系白血病细胞的增殖；
(2) 体外促进慢性髓系白血病细胞的凋亡。
7.根据权利要求6所述的应用，其特征在于，所述慢性髓系白血病细胞选自K562、MEG-01、K562/G01或JVM-3。
8.靶向PABPC1的小分子化合物在制备用于治疗和/或预防伊马替尼耐药的慢性髓系白血病患者的药物中的应用，其特征在于，所述小分子化合物为如权利要求1中所述的小分子化合物。
9.根据权利要求8所述的应用，其特征在于，所述药物由治疗有效量的如权利要求1中所述的小分子化合物和药学上可接受的载体和/或辅料组成。
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