[发明专利]经修饰的神经氨酸酶在审
| 申请号： | 202080062553.3 | 申请日： | 2020-07-03 |
| 公开（公告）号： | CN114555800A | 公开（公告）日： | 2022-05-27 |
| 发明（设计）人： | 伊藤孝司;月本准 | 申请（专利权）人： | 国立大学法人德岛大学 |
| 主分类号： | C12N9/24 | 分类号： | C12N9/24;C12N15/56;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/47;A61P3/00;A61P43/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;彭昶 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 修饰 神经 氨酸 | ||
【权利要求书】：
1. 经修饰的神经氨酸酶，其包含与SEQ ID NO: 1中所示氨基酸序列具有80％序列同一性的氨基酸序列，其中所述氨基酸序列相对于SEQ ID NO: 1中所示氨基酸序列具有以下突变：
(i) W173N和K175S突变；和
(ii) K358N突变。
2. 经修饰的神经氨酸酶，其具有SEQ ID NO: 2或SEQ ID NO: 3中所示序列。
3.核酸，其编码根据权利要求1或2所述的经修饰的神经氨酸酶。
4.载体，其包含根据权利要求3所述的核酸。
5.根据权利要求4所述的载体，其是AAV载体。
6.根据权利要求4或5所述的载体，其进一步包含编码组织蛋白酶A的核酸。
7.药物组合物，其包含根据权利要求1或2所述的经修饰的神经氨酸酶或根据权利要求4至6中任一项所述的载体。
8.根据权利要求7所述的药物组合物，其用于治疗与神经氨酸酶1活性缺失或减弱相关的疾病。
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