[发明专利]治疗神经性病症的方法在审
申请号: | 201980060252.4 | 申请日: | 2019-07-22 |
公开(公告)号: | CN113164557A | 公开(公告)日: | 2021-07-23 |
发明(设计)人: | M·A·纳维亚;K·罗伊特;J·J·佛莱明 | 申请(专利权)人: | 因柯利尔疗法公司 |
主分类号: | A61K38/19 | 分类号: | A61K38/19;A61K38/48;A61K47/60;A61P25/28;A61P25/00;G01N33/68 |
代理公司: | 北京三友知识产权代理有限公司 11127 | 代理人: | 肖轶;庞东成 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 治疗 神经性 病症 方法 | ||
1.一种治疗以脑脊液(CSF)中存在二肽重复蛋白为特征的神经性病症的方法,所述方法包括使有需要的受试者的CSF与有效量的能够去除或降解所述二肽重复蛋白的蛋白酶接触,其中,所述二肽重复蛋白包含二肽氨基酸序列的两个或更多个重复。
2.如权利要求1所述的方法,其中所述二肽氨基酸序列选自甘氨酸-丙氨酸(GA)、甘氨酸-精氨酸(GR)、丙氨酸-脯氨酸(AP)、甘氨酸-脯氨酸(GP)和脯氨酸-精氨酸(PR)。
3.如权利要求2所述的方法,其中所述二肽氨基酸序列是甘氨酸-精氨酸(GR)。
4.如权利要求2所述的方法,其中所述二肽氨基酸序列是甘氨酸-丙氨酸(GA)。
5.如权利要求1至4中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白包含所述二肽氨基酸序列的4个或更多个重复。
6.如权利要求1至5中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白包含所述二肽氨基酸序列的6个或更多个重复。
7.如权利要求1至6中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白包含所述二肽氨基酸序列的8个或更多个重复。
8.如权利要求1至7中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白包含所述二肽氨基酸序列的10个或更多个重复。
9.如权利要求1至8中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白包含所述二肽氨基酸序列的75个或更多个重复。
10.如权利要求1至9中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白包含所述二肽氨基酸序列的150个或更多个重复。
11.如权利要求1至10中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白包含所述二肽氨基酸序列的700个或更多个重复。
12.如权利要求1至11中任一项所述的方法,其中所述二肽重复蛋白是突变的9号染色体开放阅读框72(C9orf72)蛋白。
13.如权利要求12所述的方法,其中所述神经性病症选自肌萎缩性侧索硬化(ALS)、额颞痴呆(FTD)和额颞叶退化(FTLD)。
14.如前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述蛋白酶选自胰蛋白酶、凝血酶、蛋白酶K、弹性蛋白酶、因子Xa、激肽释放酶、梭菌蛋白酶、钙蛋白酶、组织蛋白酶和嗜热菌蛋白酶。
15.如权利要求14所述的方法,其中所述蛋白酶是胰蛋白酶。
16.如权利要求14所述的方法,其中所述蛋白酶是弹性蛋白酶。
17.如权利要求14所述的方法,其中所述蛋白酶是梭菌蛋白酶。
18.如权利要求17所述的方法,其中所述梭菌蛋白酶未用还原剂活化。
19.如权利要求14所述的方法,其中所述蛋白酶是激肽释放酶。
20.如权利要求19所述的方法,其中所述激肽释放酶是激肽释放酶-6或激肽释放酶-5。
21.如前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述蛋白酶固定在固体基体上。
22.如权利要求21所述的方法,其中所述固体基体包含多孔固体基体。
23.如权利要求21所述的方法,其中所述固体基体包含交联树脂。
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