[发明专利]控制Tau的剪接的反义寡核苷酸及其用途在审
| 申请号： | 201980044932.7 | 申请日： | 2019-07-03 |
| 公开（公告）号： | CN112469827A | 公开（公告）日： | 2021-03-09 |
| 发明（设计）人： | 祖父江元;佐桥健太郎;石垣诊祐;远藤邦幸;藤原健志;闺正博;松田诚司 | 申请（专利权）人： | 国立大学法人东海国立大学机构;神户天然物化学株式会社 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;A61P25/28;A61P43/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 张桂霞;杨戬 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 控制 tau 剪接 反义 寡核苷酸 及其 用途 | ||
1. Tau外显子10跳跃亢进性的反义寡核苷酸，其是包含由SEQ ID NO: 44所表示的核苷酸序列构成的、且与由Tau mRNA前体的外显子10内的区域中的连续的至少10个核苷酸构成的序列互补的核苷酸序列的反义寡核苷酸，且包含至少1个2’-O, 4’-C-乙烯交联核酸。
2.权利要求1所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸的核苷酸长度为10～30个核苷酸。
3. 权利要求1或2所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸包含与SEQ ID NO: 44所表示的核苷酸序列中核苷酸编号4～38的区域中的连续的至少15个核苷酸构成的序列互补的核苷酸序列。
4. 权利要求1或2所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸包含SEQ ID NO: 2～21、27～31和34～37中的任一个所表示的核苷酸序列，其中，胸腺嘧啶可以是尿嘧啶。
5. 权利要求3所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸包含SEQ ID NO: 3～20、29、30、36和37中的任一个所表示的核苷酸序列，其中，胸腺嘧啶可以是尿嘧啶。
6. 权利要求1～5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中，嘧啶核苷酸为2’-O, 4’-C-乙烯交联核酸。
7.权利要求1～6中任一项所述的反义寡核苷酸，其中，至少1个磷酸二酯键被硫代磷酸酯化。
8. Tau外显子10跳跃促进剂，其包含权利要求1～7中任一项所述的反义寡核苷酸。
9.伴有4R-Tau的蓄积的Tau蛋白病的治疗或预防药，其包含权利要求1～7中任一项所述的反义寡核苷酸。
10.权利要求9所述的药剂，其中，Tau蛋白病为额颞叶痴呆、额颞叶变性、大脑皮质基底节变性、进行性核上性麻痹、阿尔茨海默病、神经原纤维变化型老年期痴呆、慢性创伤性脑病或嗜银颗粒性痴呆。
11. Tau外显子10跳跃抑制性的反义寡核苷酸，其是包含由SEQ ID NO: 45所表示的核苷酸序列构成的、且与由Tau mRNA前体的内含子10内的区域中的连续的至少10个核苷酸构成的序列互补的核苷酸序列的反义寡核苷酸，且包含至少1个2’-O, 4’-C-乙烯交联核酸。
12.权利要求11所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸的核苷酸长度为10～30个核苷酸。
13. 权利要求11或12所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸包含与由SEQ ID NO: 45所表示的核苷酸序列中核苷酸编号7～27的区域中的连续的至少15个核苷酸构成的序列互补的核苷酸序列。
14. 权利要求11或12所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸包含SEQ ID NO: 22～24、32、33、38和39中的任一个所表示的核苷酸序列，其中，胸腺嘧啶可以是尿嘧啶。
15. 权利要求14所述的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸包含SEQ ID NO: 22或23所表示的核苷酸序列，其中，胸腺嘧啶可以是尿嘧啶。
16. 权利要求11～15中任一项所述的反义寡核苷酸，其中，嘧啶核苷酸为2’-O, 4’-C-乙烯交联核酸。
17.权利要求11～16中任一项所述的反义寡核苷酸，其中，至少1个磷酸二酯键被硫代磷酸酯化。
18. Tau外显子10跳跃抑制剂，其包含权利要求11～17中任一项所述的反义寡核苷酸。
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