[发明专利]用于治疗法伯病的方法在审
| 申请号： | 201980009059.8 | 申请日： | 2019-01-31 |
| 公开（公告）号： | CN112703010A | 公开（公告）日： | 2021-04-23 |
| 发明（设计）人： | E·高克尔;B·桑佩 | 申请（专利权）人： | 恩真万特诊疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/50 | 分类号： | A61K38/50;A61P3/00 |
| 代理公司： | 余姚德盛专利代理事务所(普通合伙) 33239 | 代理人： | 周积德 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗法 方法 | ||
【说明书】：
公开了使用特定剂量和药代动力学概况治疗法伯病的方法。
本申请要求于2018年2月2日提交的美国临时申请第62/625,763号的权益和优先权，所述美国临时申请的主题通过引用并入本文。
本申请含有已经以ASCII格式电子提交的序列表，并且在此通过引用以其整体并入。所述ASCII副本创建于2019年1月17日，被命名为RVT-801-006WO_SL.txt并且大小为11,363字节。
背景技术
作为溶酶体贮积症(LSD)，法伯病(Farber disease)是一种于1952年首次描述的出现在一名14个月大的婴儿中的病状，所述婴儿在多个关节上出现肉芽肿病变并且具有脂质贮藏的迹象。在随后的十年中，描述了其它类似的病例，所有这些病例均展现出类似的病变，并且由于喉部上存在病变而通常表现出特征性“嘶哑”的哭声或声音。还注意到这些患者中的一些患者中出现其它器官系统受累，所述其它器官系统包含肺、肝、脾和中枢神经系统(CNS)。
先前，对法伯病患者的治疗一直是症状性的并且主要目的是减轻疼痛。仅在有限数量的患者中进行了造血干细胞移植(HSCT)，并且总体上如果移植程序本身是成功的，那么结果就是积极的。成功移植的患者表现出疼痛显著减轻、运动力和活动力增加并且在一些情况下皮下结节缩小并且完全消退。然而，成功移植需要组织相容性供体细胞，并且使患者暴露量侵入性和潜在危险的免疫抑制方案中。HSCT的一种替代方案是基因治疗，在所述基因治疗中，用表达治疗性蛋白质的载体对自体供体细胞进行转导，从而避免了对组织相容性供体的需要。此方法已在法伯病敲入小鼠模型中进行了评估，并且导致组织神经酰胺减少以及巨噬细胞浸润。然而，仍然需要用于治疗法伯病的改进疗法。
先前在重度法伯病的鼠模型中进行的研究已经确立了针对重组人酸性神经酰胺酶(“rhAC”)的广泛治疗剂量范围，其中功效是基于蓄积组织神经酰胺的减少和促炎性细胞因子的减少表征的。于2018年1月12日提交(于2018年7月18日以WO 2018/132667发布)的国际申请第PCT/US18/13509号中以及在以下中的公开在此通过引用以其整体并入：He等人,2017年(2月),“法伯病的酶替代疗法：在细胞和小鼠中的概念验证研究(Enzymereplacement therapy for Farber disease:Proof-of-concept studies in cells andmice)”《BBA临床(BBA Clin.)》13(7):85-96。
然而，这些研究没有确立暴露目标。根据在重度法伯病的鼠模型中的非临床研究期间确定的治疗剂量对人体等效剂量(HED)的预测需要了解酶的药代动力学(“PK”)和组织分布(“TD”)。如本发明所讨论的，本发明主题满足此类需求。
发明内容
幼年、健康CD-1小鼠被视为法伯小鼠的亲本菌株(本说明书和实例中使用的法伯病小鼠模型)。图3示出了幼年CD-1小鼠rhAC(RVT-801)药代动力学概况与循环中的法伯小鼠实验rhAC活性概况类似。这表明，幼年CD-1小鼠提供了法伯小鼠PK的适当近似值，并且如此，使用了CD-1小鼠以表征RVT-801的鼠药代动力学，因为法伯小鼠法伯小鼠虚弱、难以交配并且并未多到足以进行完全PK评估。
因此，基于法伯小鼠的较少数量并且在菌株之间具有有限重叠数据点，本文说明书和实例中报告的数据表明CD-1小鼠体内的全身rhAC(例如，RVT-801)暴露量与法伯小鼠体内类似，并且可以代表在腹膜内施用的单个剂量的RVT-801之后法伯小鼠体内的rhAC最低全身水平。
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