[发明专利]用于RNA递送的可电离的阳离子脂质有效
| 申请号： | 201910110313.5 | 申请日： | 2014-11-18 |
| 公开（公告）号： | CN110003066B | 公开（公告）日： | 2021-09-03 |
| 发明（设计）人： | 约瑟夫·E·佩恩;帕德马纳巴·希武库拉 | 申请（专利权）人： | 阿克丘勒斯治疗公司 |
| 主分类号： | C07C323/52 | 分类号： | C07C323/52;C07C333/04;C07C235/12;C07C271/22;C07J9/00;A61K9/127;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京市万慧达律师事务所 11111 | 代理人： | 王蕊;李轶 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 rna 递送 电离 阳离子 | ||
1.一种脂质，选自ATX-004、ATX-005、ATX-006、ATX-007、ATX-008、ATX-009、ATX-011、ATX-012、ATX-017、ATX-021和ATX-022构成的组
ATX-004
ATX-005
ATX-006
ATX-007
ATX-008
ATX-009
ATX-011
ATX-012
ATX-017
ATX-021
ATX-022。
2.一种合成一种脂质或其盐的方法，所述脂质选自下述构成的组：
所述方法包括以下步骤：
；
以及
将上一步得到的8,8’(BOC-氮烷二基)二辛酸二((Z)-壬-2-烯-1-基)酯进行下述反应之一：
3.一种脂质，所述脂质通过权利要求2的方法产生。
4.一种脂质，选自ATX-013、ATX-014、ATX-015、ATX-023、ATX-024、ATX-026、ATX-027、ATX-028和ATX-031构成的组
ATX-013
ATX-014
ATX-015
ATX-023
ATX-024
ATX-026
ATX-027
ATX-028
ATX-031。
5.一种组合物，包含：根据权利要求1、3或4中任一项所述的脂质；和RNA。
6.根据权利要求5所述的组合物，其中所述RNA是siRNA。
7.根据权利要求6所述的组合物，其中所述RNA是mRNA。
8.根据权利要求5所述的组合物，还包含选自磷脂、胆固醇和胆固醇-聚乙二醇结合物构成的组的一种或多种脂质。
9.根据权利要求8所述的组合物，其中所述RNA包封在脂质纳米颗粒中。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于阿克丘勒斯治疗公司，未经阿克丘勒斯治疗公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201910110313.5/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
