[发明专利]PCSK9表达的调节剂在审
| 申请号： | 201880019823.5 | 申请日： | 2018-03-23 |
| 公开（公告）号： | CN110446784A | 公开（公告）日： | 2019-11-12 |
| 发明（设计）人： | E.E.斯韦兹;S.M.弗赖尔;H-H.贝 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;杨戬 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 可用 调节剂 缓解 疾病 预防 治疗 | ||
1.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷、具有包含SEQ ID NO:3-1540的核碱基序列中任一项的至少8个、至少9个、至少10个、至少11个、至少12个连续核碱基的核碱基序列。
2.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，、具有包含SEQ ID NO:3-1540中任一项的核碱基序列的核碱基序列。
3.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸具有由SEQ ID NO:3-1540中的任一项组成的核碱基序列。
4.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷、在SEQ ID NO:2的核碱基6356-6371中、12843-12947中、12905-12948中、17681-17700中、19653-19673中、27626-27669中、27895-27949中、和28105-28136中是互补的，其中所述修饰的寡核苷酸与SEQ ID NO:2是至少85％、90％、95％、或100％互补的。
5.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷、具有包含与SEQ ID NO:2的核碱基6356-6371、12843-12947、12905-12948、17681-17700、19653-19673、27626-27669、27895-27949、和28105-28136的等长部分100％互补的至少8个连续核碱基部分的核碱基序列，其中该修饰的寡核苷酸的核碱基序列与SEQ ID NO:2是至少85％、90％、95％、或100％互补的。
6.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸与具有SEQ ID NO:2的核碱基序列的PCSK9核酸的核碱基6356-6371、12909-12924、17685-17700、19658-19673、27643-27658、27906-27921、27916-27931、27917-27932、和28107-28122的等长部分互补。
7.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷、具有包含与具有SEQ ID NO:2的核碱基序列的PCSK9核酸的核碱基6356-6371、12909-12924、17685-17700、19658-19673、27643-27658、27906-27921、27916-27931、27917-27932、和28107-28122的等长部分互补的至少8个连续核碱基部分的核碱基序列，其中该修饰的寡核苷酸的核碱基序列与SEQ ID NO:2.是互补的。
8.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷、包含SEQ ID NO:1016、1528、763、1071、1147、1149、1016、955、1195、和353中任一项的至少8个核碱基部分。
9.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷、具有包含SEQ ID NO:1016、1528、763、1071、1147、1149、1016、955、1195、和353中任一项的核碱基序列。
10.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸具有由SEQ ID NO:1016、1528、763、1071、1147、1149、1016、955、1195、和353中任一项组成的核碱基序列。
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