[发明专利]一种安全高效的CRISPR/Cas9基因编辑技术在审
| 申请号： | 201810733106.0 | 申请日： | 2018-07-05 |
| 公开（公告）号： | CN108795902A | 公开（公告）日： | 2018-11-13 |
| 发明（设计）人： | 姜舒;纪惜銮;张芸;郭明 | 申请（专利权）人： | 深圳三智医学科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/10;C12N15/113 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 518000 广东省深圳市南山区桃源*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 基因 蛋白 氨基酸位点 编辑功能 定点突变 技术缺陷 靶向性 位点 安全 | ||
【权利要求书】：
1.一种用于CRISPR/Cas9基因编辑系统的Cas蛋白突变体，其序列为序列表中序列1所示序列。
2.一种用于CRISPR/Cas9基因编辑系统的Cas蛋白突变体，其中突变增强位点有：848号氨基酸位点碱基序列为GCG，对应的氨基酸为丙氨酸；1003号氨基酸位点碱基序列为GCG，对应的氨基酸为丙氨酸；1060号氨基酸位点碱基序列为GCG，对应的氨基酸为丙氨酸。
3.利用如权利要求1或2所述Cas蛋白进行CRISPR/Cas9系统基因编辑的方法。
4.包括权利要求1或2所述蛋白的CRISPR/Cas9基因编辑系统。
5.权利要求3所述基因编辑方法在在肝脏细胞基因编辑领域的用途。
6.权利要求3所述基因编辑方法在血友病IX凝血因子(F9)基因突变位点编辑领域的用途。
7.权利要求6所述基因编辑方法在血友病IX凝血因子(F9)基因突变位点编辑领域的用途，其中所编辑细胞系为HEK293T细胞。
8.一组RNA序列，其序列如序列表中序号2至序号11所示，其特征在于可与权利要求3所述系统进行血友病IX凝血因子(F9)基因突变位点编辑。
9.如权利要求8所示的RNA序列，其特征在于其序列为序列表中序号8和序号9所示序列。
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