[发明专利]具有USP30抑制剂活性的氰基取代的杂环

权利要求书

1.式(I)的化合物用于制备药物的用途，所述药物用于在哺乳动物中治疗牵涉线粒体功能障碍的病况：

或其药学上可接受的盐，其中：

X选自O和C(Rⁱ)(R^j)；

R^a选自氢和氟；

R^b，R^c，R^d，R^e，R^f，R^g，Rⁱ和R^j各自是氢；

在X是O的情况下，R^a是氢；

环A选自咪唑并吡啶基、三唑基、苯并咪唑基、噁唑基、噁唑并吡啶基、苯并噁唑基和噁二唑基，并且其是未经取代的或用1个Q¹(R¹)_n基团取代；

n是0或1；

在n是0的情况下，Q¹是Q^1a；

在n是1的情况下，Q¹是Q^1b；

Q^1a是氟；

Q^1b是共价键；

R¹选自苯基、吡唑基、吡啶基和嘧啶基；

R¹是未经取代的或用氰基、苯基、氰基苯基、-O-苯基、吡啶基或氰基吡啶基取代；并且

所述病况选自CNS障碍；神经变性疾病；线粒体脑病，乳酸性酸中毒和似卒中发作(MELAS)综合征；Leber遗传性视神经病变(LHON)；癌症，其选自乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌、肺癌、肾癌、胃癌、结肠癌、睾丸癌、头颈癌、胰癌、脑癌、黑色素瘤、骨癌和结直肠癌；神经病；共济失调；视网膜色素变性；母系遗传性Leigh综合征(NARP-MILS)；Danon疾病；糖尿病；糖尿病性肾病；代谢性疾病；精神病学疾病；多硫酸酯酶缺乏症(MSD)；粘脂病II(ML II)；粘脂病III(ML III)；粘脂病IV(ML IV)；GMl-神经节苷脂沉积症(GM1)；神经元腊样脂褐质症(NCL1)；阿耳珀病；Barth综合征；Beta-氧化缺陷；卡尼汀-酰基-卡尼汀缺乏症；卡尼汀缺乏症；肌酸缺乏综合征；辅酶Q10缺乏症；复合体I缺乏症；复合体II缺乏症；复合体III缺乏症；复合体IV缺乏症；复合体V缺乏症；COX缺乏症；慢性进行性外部眼肌麻痹综合征(CPEO)；CPTI缺乏症；CPT II缺乏症；戊二酸尿类型II；Kearns-Sayre综合征；乳酸性酸中毒；长链酰基-CoA脱氢酶缺乏症(LCHAD)；Leigh病或综合征；致死性婴儿心肌病(LIC)；Luft病；中链酰基-CoA脱氢酶缺乏症(MCAD)；肌阵挛性癫痫伴破碎红纤维(MERRF)综合征；线粒体细胞病；线粒体隐性共济失调综合征；线粒体DNA耗尽综合征；肌神经胃肠道障碍和脑病；Pearson综合征；丙酮酸脱氢酶缺乏症；丙酮酸羧化酶缺乏症；POLG突变；中链/短链3-羟基酰基-CoA脱氢酶(M/SCHAD)缺乏症；超长链酰基-CoA脱氢酶(VLCAD)缺乏症；和年龄依赖性的认知功能和肌肉强度下降。

2.根据权利要求1的用途，其中R^a是氢。