[发明专利]单链寡核苷酸

权利要求书

1.单链寡核苷酸，其由式X-L-Y表示，X和Y以第一核苷酸序列部分和第二核苷酸序列部分进行杂交，

式中，X为来源于第一寡核苷酸的基团，所述第一寡核苷酸由独立地选自脱氧核糖核苷酸、核糖核苷酸及糖部修饰核苷酸中、且包含至少1个对糖部、碱基部及磷酸部中至少一者进行了修饰的核苷酸的7～100个核苷酸形成，

Y为来源于第二寡核苷酸的基团，所述第二寡核苷酸由独立地选自脱氧核糖核苷酸、核糖核苷酸及糖部修饰核苷酸中的4～100个核苷酸形成，

L为来源于第三寡核苷酸的基团，所述第三寡核苷酸在其两端与所述第一寡核苷酸及第二寡核苷酸分别以共价键结合，且在生理条件下被分解，

所述第一寡核苷酸具有核苷酸序列X，所述第二寡核苷酸具有核苷酸序列Y，

所述核苷酸序列X包含能与第二寡核苷酸的至少一部分杂交、且含有可被RNaseH识别的至少4个连续核苷酸的第一核苷酸序列，

所述核苷酸序列Y包含能与第一寡核苷酸的至少一部分杂交、且含有至少1个核糖核苷酸的第二核苷酸序列，

所述核苷酸序列X及核苷酸序列Y中的至少一者包含能与靶RNA杂交的至少1个反义序列，

具有2个以上的所述反义序列的情况下，各个反义序列部分所杂交的靶RNA可以相同也可以不同。

2.如权利要求1所述的单链寡核苷酸，其中，X包含至少1个糖部修饰核苷酸，所述第一核苷酸序列为所述反义序列，是包含在与所述靶RNA进行了杂交时可被RNaseH识别的至少4个连续核苷酸的序列。

3.如权利要求1或2所述的单链寡核苷酸，其中，X以3’侧与L结合，Y以5’侧与L结合。

4.如权利要求1或2所述的单链寡核苷酸，其中，X以5’侧与L结合，Y以3’侧与L结合。

5.如权利要求1～4中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，第三寡核苷酸中包含的核苷酸通过磷酸二酯键而彼此连接。

6.如权利要求1～5中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，第三寡核苷酸为DNA或RNA。

7.如权利要求1～6中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，第一寡核苷酸包含与第一核苷酸序列部分的5’侧及3’侧中的至少一方相邻地结合的糖部修饰核苷酸。

8.如权利要求1～7中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，第一寡核苷酸包含与第一核苷酸序列部分的5’侧及3’侧相邻地结合的糖部修饰核苷酸。

9.如权利要求1～8中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，第一寡核苷酸包含硫代磷酸酯键。

10.如权利要求1～9中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，第一核苷酸序列为由包含至少1个脱氧核糖核苷酸的4～20个核苷酸形成的序列。

11.如权利要求1～10中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，第二核苷酸序列为包含可被RNaseH切断的至少4个连续核苷酸的序列。

12.如权利要求11所述的单链寡核苷酸，其中，第二寡核苷酸包含与第二核苷酸序列部分的5’侧及3’侧中的至少一方相邻地结合的糖部修饰核苷酸。

13.如权利要求11或12所述的单链寡核苷酸，其中，第二核苷酸序列部分的5’侧及3’侧中的至少一方与相邻的核苷酸通过硫代磷酸酯键而连接。

14.如权利要求1～13中任一项所述的单链寡核苷酸，其中，所述核苷酸序列Y包含至少1个反义序列。

15.如权利要求14所述的单链寡核苷酸，其中，所述Y在所述反义序列部分与L之间具有所述第二核苷酸序列部分。