[发明专利]一种预防和治疗脉络膜新生血管相关眼部疾病的基因药物

权利要求书

1.一种组合物，所述组合物包括携带表达VEGF抗体或其功能片段的重组载体表达单元的单链重组AAV病毒，

其中所述重组载体表达单元的特征在于，包括：（1）含有结构组成为启动子-抗体或抗体功能片段基因-WPRE-polyA-增强子的表达单元；和（2）含有两个AAV2病毒的ITR序列， 其中：

所述启动子为SEQ ID NO: 1所述的CASS启动子；

所述polyA为BGH polyA；

所述增强子为UBC增强子，

其中所述抗体或抗体功能片段基因的核苷酸序列为SEQ ID No.4所示的核苷酸序列或SEQ ID No.3所示的核苷酸序列；或为编码SEQ ID No.10或SEQ ID No.9所示的氨基酸但因遗传密码的简并性而与SEQ ID NO: 4或3的核苷酸序列不同的核苷酸序列。

2.根据权利要求1所述组合物，其中所述单链重组AAV病毒的外壳的血清型为AAV2、AAV5、AAV8或AAV9。

3.根据权利要求1或2所述的组合物，其中所述重组载体表达单元的特征在于，包括:

（1）如SEQ ID No.1所示的CASS启动子；和

（2）如SEQ ID No.3所示的抗体功能片段基因或SEQ ID No.4所示的抗体基因；或编码如SEQ ID No.9或SEQ ID No.10所示的氨基酸但因遗传密码的简并性而与SEQ ID NO: 3或4的核苷酸序列不同的抗体功能片段基因或抗体基因；和

（3）如SEQ ID No.5所示的土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件（Woodchuck hepatitisvirus post-transcriptional regulatory element, WPRE ）；和

（4）如SEQ ID No.6所示的polyA；和

（5）如SEQ ID No.7所示的真核基因表达增强子。

4.依据权利要求3所述的组合物，其中所述组合物包含携带所述重组表达载体单元的单链重组AAV2、AAV5、AAV8或AAV9病毒载体。

5.一种基因治疗药物，其特征在于，包括如权利要求1-4任一项所述组合物。

6.权利要求1-4任一项的组合物在制备用于在脉络膜血管新生相关的眼部疾病预防或治疗中应用的药物中的用途。

7.根据权利要求6所述的用途，其特征在于，所述药物的给药方式为视网膜下或玻璃体腔注射重组病毒载体。

8.根据权利要求6或7的用途，其特征在于，所述眼部疾病为年龄相关黄斑变性或糖尿病视网膜病变。